特宝生物ACT201注射液IND获受理，慢乙肝全人群临床治愈管线布局稳步推进

ACT201注射液是一款创新型反义寡核苷酸（ASO）药物，具备显著提高RNaseH介导的抗病毒活性，适度提高人TLR8（hTLR8）激动剂活性，更少的脱靶效应和改善ASO肝肾分布比等特点。凭借突出的创新性与临床价值，ACT201成功入选2025年创新药物研发国家科技重大专项。此外，ACT201注射液的临床试验申请成功纳入国家药监局于2025年9月12日发布的《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告（2025年第86号）》规定的“30日通道”。

2025 年11 月，ACT201注射液的相关临床前研究数据在第76届美国肝病研究学会年会（AASLD2025）披露，在AAV-HBV小鼠模型中，ACT201注射液对乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的抑制活性、肝脏药物暴露水平优于目前同类产品，具有更低的脱靶毒性，安全性更佳，有望成为该领域同类最佳（Best-in-Class）药物。

图片来源：国家药品监督管理局药品审评中心官网

慢性乙型肝炎是我国重大公共卫生问题，长期以来疾病负担沉重。我国乙肝病毒感染者约7500万人，但临床治疗覆盖率有限，多数患者尚未得到规范、有效治疗，远期面临肝硬化、肝癌等风险。围绕慢乙肝全人群的临床治愈与肝癌预防目标，特宝生物聚焦“靶向病毒生命周期”和“强化宿主免疫系统”两大方向，在慢乙肝抑制病毒复制、控制再感染的同时清除受感染细胞的关键可能路径进行全方位、多维度管线布局。

ACT201是在“快速降低表面抗原”这一关键路径的重要布局。公司认为该药物与派格宾等药物联用，有望快速降低表面抗原，进一步降低治疗期间HBV感染对机体免疫系统的抑制。

在高效抑制病毒复制领域，公司引进的一种新型口服小分子衣壳组装调节剂（CAM-E）ALG-000184通过双重作用机制，不仅有可能阻断乙肝病毒（HBV）复制、防止HBV DNA整合，还能减少共价闭合环状DNA（cccDNA）的储存库水平，有望成为在抑制病毒复制、控制再感染作用机制的同类最佳（Best-in-Class）潜在药物。近日，该药物被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。

在安全持久激活免疫领域，除已获批上市的临床治愈基石药物派格宾外，公司研发管线主要包括小分子免疫激动剂ACT560和mRNA疫苗ACT400等：

• ACT560系靶向α激酶1（ALPK1）靶点的全新免疫激动剂药物，研究表明，该药物能够迅速降低血清HBV DNA、HBsAg水平，ACT560与干扰素等其他抗病毒药物联用后，能进一步降低HBV DNA。

• ACT400系一款全新的mRNA治疗性疫苗，能够在较短治疗周期内大幅降低表面抗原（HBsAg）水平，有望在打破病毒感染对机体免疫抑制，缩短治疗周期，并在防复发方面起重要作用。

ACT201注射液临床试验申请获得受理，标志着特宝生物慢乙肝全人群临床治愈管线研发取得实质性进展。后续，公司将有序开展ACT201注射液的各项临床试验，进一步验证该药物的临床疗效、安全性及耐受性。同时，公司将持续完善管线布局，稳步推进创新成果落地，推动我国慢乙肝迈入全面临床治愈的新阶段。